أعلن باحثون من مركز مايو كلينك الأمريكي عن نتائج مشجعة لأول تجربة سريرية بشرية لعلاج جيني مبتكر لهشاشة العظام. وقاد فريق البحث الدكتور كريستوفر إيفانز مدير مختبر أبحاث العلاج الجيني العضلي الهيكلي في المركز، الذي عمل على تطوير العلاج لأكثر من ثلاثة عقود، بهدف توسيع نطاق هذا النوع من العلاجات ليشمل أمراضا أكثر شيوعا بخلاف العيوب الجينية النادرة.
وأظهرت التجربة، التي نشرت نتائجها في دورية Science Translational Medicine، أن العلاج آمن وفعال، حيث تم حقنه مباشرة في مفصل الركبة لدى تسعة مرضى، ما أدى إلى ارتفاع مستدام في مستويات البروتين العلاجي داخل المفصل لمدة عام على الأقل، مع تحسن ملحوظ في الألم ووظيفة المفصل، دون تسجيل آثار جانبية.
ويعتمد العلاج على تعديل الخلايا داخل المفصل لإنتاج جزيئات مضادة للالتهاب بشكل مستدام، ويتم التركيز في ذلك على جزء يطلق عليه اسم «إنترلوكين-1» (IL-1) وهو عامل رئيسي في التهاب المفاصل وفقدان الغضروف، وللتغلب على ذلك، يستخدم الباحثون جينا مثبطا طبيعيا لهذا الجزء يسمى «IL-1Ra»، يتم إدخاله إلى المفصل، مما يساعد على حماية المفصل من التلف المصاحب لهشاشة العظام.